Marysia Miąsko

Historia Marysi

Marysia choruje na rdzeniowy zanik mięśni – SMA typ 1. To jedna z najokrutniejszych chorób genetycznych, która powoduje, że mięśnie z czasem zanikają – nie tylko te odpowiedzialne za ruch, ale również odpowiedzialne za przełykanie, oddychanie.

W USA opracowano specjalną terapię genową – terapię lekiem Zolgensma, która stała się nadzieją dla dzieci z SMA. Jednorazowy wlew preparatu dostarcza kopię uszkodzonego genu SMN1 i przywraca jego funkcje, a co za tym idzie – zatrzymuje powolne umieranie mięśni. To najdroższy lek na świecie. Koszty terapii dla Marysi to ponad 9 milionów złotych!.

Niemożliwe stało się realne. W ciągu 3 miesięcy zebrano całość środków potrzebnych na opłacenie terapii genowej dla Marysi. Nasze Stowarzyszenia jako macierzysta organizacja koordynowało zbiórkę potrzebnych środków. U nas zebraliśmy ponad 5 milionów złotych.

Oprócz Stowarzyszenia Bądźmy Razem zaangażowana była Fundacja Siepomaga, Fundacja Wygrajmy Siebie oraz Fundacja Dar Serca z Chicago. Stowarzyszenie oprócz terapii genowej, sfinansowało podróż do USA, zakup potrzebnego sprzętu medycznego (koflator, gorset, pionizator).

Marysia potrzebuje stałej, intensywnej rehabilitacji.